08 octobre 2017

Thérapie cellulaire pour divers troubles du système nerveux central: maladies métaboliques héréditaires et autisme

Aperçu: G.M.
 

Pediatr Res. 2017 Oct 6. doi: 10.1038/pr.2017.254.

Cell therapy for diverse central nervous system disorders: Inherited metabolic diseases and autism

Author information

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Robertson Clinical and Translational Cell Therapy Program, Duke University, Durham, NC, USA.

Abstract

La notion d'utilisation de cellules humaines pour le traitement des affections médicales n'est pas nouvelle. Dans sa forme la plus simple, la transfusion de produits sanguins comme traitement d'une hémorragie sévère a été pratiquée depuis les années 1800. L'avènement de la transplantation de cellules souches hématopoïétiques (HSCT) a commencé par le développement de la transplantation de moelle osseuse pour les tumeurs malignes hématologiques au milieu des années 1900 et est maintenant un standard de soins pour de nombreux troubles hématologiques. Au cours des dernières décennies, HSCT s'est étendu à d'autres sources de cellules donneuses, à une plus large gamme d'indications et au développement de nouveaux produits cellulaires. Cette trajectoire a suscité un intérêt croissant pour la recherche de thérapies cellulaires novatrices pour traiter les maladies actuellement incurables, y compris les troubles neurologiques. HSCT est actuellement une thérapie établie pour certaines maladies métaboliques héréditaires (IMD) dévastatrices neurologiquement, dans lesquelles les cellules donneuses de greffe fournissent un remplacement enzymatique tout au long de la vie qui empêche la détérioration neurologique et prolonge considérablement la vie des enfants touchés. Les connaissances acquises grâce au traitement de ces troubles rares ont permis d'améliorer les indications et le calendrier du HSCT, l'étude de produits et de techniques cellulaires supplémentaires pour répondre à ses limites et l'étude de thérapies cellulaires sans transplantation pour traiter des affections neurologiques plus fréquentes telles que le "trouble du spectre de l'autisme" (TSA).
The concept of utilizing human cells for the treatment of medical conditions is not new. In its simplest form, blood product transfusion as treatment of severe hemorrhage has been practiced since the 1800s. The advent of hematopoietic stem cell transplantation (HSCT) began with the development of bone marrow transplantation for hematologic malignancies in the mid-1900s and is now standard of care for many hematologic disorders. In the past few decades, HSCT has expanded to additional sources of donor cells, a wider range of indications, and the development of novel cell products. This trajectory has sparked a rapidly growing interest in the pursuit of innovative cell therapies to treat presently incurable diseases, including neurologic conditions. HSCT is currently an established therapy for certain neurologically devastating inherited metabolic diseases (IMDs), in which engrafting donor cells provide lifelong enzyme replacement that prevents neurologic deterioration and significantly extends lives of affected children. Knowledge gained from the treatment of these rare conditions has led to refinement of the indications and timing of HSCT, the study of additional cellular products and techniques to address its limitations, and the investigation of cellular therapies without transplantation to treat more common neurologic conditions such as autism spectrum disorder (ASD)
.Pediatric Research accepted article preview online, 06 October 2017. doi:10.1038/pr.2017.254.
PMID:28985203
DOI:10.1038/pr.2017.254

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