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13 juin 2021

Utilisation de médicaments dans la gestion des comorbidités chez les personnes avec un diagnostic de "trouble du spectre de l'autisme" à partir d'une grande base de données d'assurance nationale

Aperçu: G.M.

Importance :
Bien qu'il n'existe aucun traitement pharmacologique pour les "troubles du spectre de l'autisme" (TSA) eux-mêmes, des thérapies comportementales et pharmacologiques ont été utilisées pour traiter ses symptômes et ses comorbidités courantes. Une meilleure compréhension des médicaments utilisés pour gérer les comorbidités dans cette population croissante est essentielle; cependant, la plupart des efforts antérieurs ont été limités en taille, en durée et en l'absence d'une large représentation. 

Objectif :
Utiliser une base de données représentative à l'échelle nationale pour découvrir les tendances de la prévalence des affections concomitantes et de l'utilisation de médicaments dans la gestion des symptômes et des comorbidités au fil du temps chez les personnes américaines avec un diagnositc de TSA. 

Conception, cadre et participants :
Cette étude de cohorte rétrospective basée sur la population a exploité une base de données de réclamations de régime de santé gérée à l'échelle nationale contenant plus de 86 millions de membres uniques. Les données du 1er janvier 2014 au 31 décembre 2019 ont été utilisées pour analyser la fréquence des prescriptions et les diagnostics de comorbidités. Un total de 26 722 personnes avec un diagnostic de TSA à qui on avait prescrit au moins 1 des 24 médicaments les plus couramment prescrits pour traiter les symptômes ou les comorbidités des TSA au cours de la période d'étude de 6 ans ont été inclus dans l'analyse. 

Expositions :
Codes de diagnostic des TSA basés sur la Classification internationale des maladies, Neuvième révision, et la Classification statistique internationale des maladies et problèmes de santé connexes, Dixième révision. 

Principaux résultats et mesures :
Estimations quantitatives de la fréquence de prescription des 24 médicaments les plus couramment prescrits dans la cohorte de l'étude et des comorbidités les plus courantes associées à chaque médicament dans cette population. 

Résultats :
Parmi les 26 722 personnes avec un diagnostic de TSA incluses dans l'analyse (77,7 % d'hommes ; âge moyen [ET] : 14,45 [9,40] ans), la polypharmacie était courante, allant de 28,6 % à 31,5 %. Les schémas de prescription des individus changeaient fréquemment au sein des classes de médicaments, plutôt qu'entre les classes. La fréquence de prescription d'un médicament spécifique variait considérablement, selon le diagnostic coexistant d'une comorbidité donnée. Sur les 24 médicaments évalués, 15 étaient associés à une prévalence d'au moins 15 % d'un trouble de l'humeur et 11 étaient associés à une prévalence d'au moins 15 % de trouble déficitaire de l'attention/hyperactivité. Chez les patients prenant des antipsychotiques, les 2 comorbidités les plus fréquentes étaient de type combiné trouble déficitaire de l'attention/hyperactivité (11,6 %-17,8 %) et trouble anxieux (13,1 %-30,1 %). 

Conclusions et pertinence :
Cette étude a démontré une variabilité et un caractère transitoire considérables dans l'utilisation de médicaments sur ordonnance par les cliniciens américains pour gérer les symptômes et les comorbidités associés aux TSA. Ces résultats confirment l'importance d'une surveillance précoce et continue des patients avec un diagnostic de TSA et d'affections concomitantes et offrent aux cliniciens un aperçu des thérapies ciblées les plus couramment utilisées pour gérer les affections concomitantes. Les futurs efforts de recherche et de politique sont essentiels pour évaluer dans quelle mesure la gestion pharmacologique des comorbidités affecte la qualité de vie et le fonctionnement des patients avec un diagnostic de TSA tout en continuant à optimiser les directives cliniques, afin d'assurer des soins efficaces pour cette population croissante.

. 2021 Jun 7.  doi: 10.1001/jamapediatrics.2021.1329. 

Medication Use in the Management of Comorbidities Among Individuals With Autism Spectrum Disorder From a Large Nationwide Insurance Database

Affiliations

Abstract

Importance: Although there is no pharmacological treatment for autism spectrum disorder (ASD) itself, behavioral and pharmacological therapies have been used to address its symptoms and common comorbidities. A better understanding of the medications used to manage comorbid conditions in this growing population is critical; however, most previous efforts have been limited in size, duration, and lack of broad representation.

Objective: To use a nationally representative database to uncover trends in the prevalence of co-occurring conditions and medication use in the management of symptoms and comorbidities over time among US individuals with ASD.

Design, setting, and participants: This retrospective, population-based cohort study mined a nationwide, managed health plan claims database containing more than 86 million unique members. Data from January 1, 2014, to December 31, 2019, were used to analyze prescription frequency and diagnoses of comorbidities. A total of 26 722 individuals with ASD who had been prescribed at least 1 of 24 medications most commonly prescribed to treat ASD symptoms or comorbidities during the 6-year study period were included in the analysis.

Exposures: Diagnosis codes for ASD based on International Classification of Diseases, Ninth Revision, and International Statistical Classification of Diseases and Related Health Problems, Tenth Revision.

Main outcomes and measures: Quantitative estimates of prescription frequency for the 24 most commonly prescribed medications among the study cohort and the most common comorbidities associated with each medication in this population.

Results: Among the 26 722 individuals with ASD included in the analysis (77.7% male; mean [SD] age, 14.45 [9.40] years), polypharmacy was common, ranging from 28.6% to 31.5%. Individuals' prescription regimens changed frequently within medication classes, rather than between classes. The prescription frequency of a specific medication varied considerably, depending on the coexisting diagnosis of a given comorbidity. Of the 24 medications assessed, 15 were associated with at least a 15% prevalence of a mood disorder, and 11 were associated with at least a 15% prevalence of attention-deficit/hyperactivity disorder. For patients taking antipsychotics, the 2 most common comorbidities were combined type attention-deficit/hyperactivity disorder (11.6%-17.8%) and anxiety disorder (13.1%-30.1%).

Conclusions and relevance: This study demonstrated considerable variability and transiency in the use of prescription medications by US clinicians to manage symptoms and comorbidities associated with ASD. These findings support the importance of early and ongoing surveillance of patients with ASD and co-occurring conditions and offer clinicians insight on the targeted therapies most commonly used to manage co-occurring conditions. Future research and policy efforts are critical to assess the extent to which pharmacological management of comorbidities affects quality of life and functioning in patients with ASD while continuing to optimize clinical guidelines, to ensure effective care for this growing population.

31 juillet 2020

Aperçu des progrès récents dans la physiopathologie et le traitement de l'autisme

Aperçu: G.M.
Contexte et objectif:
L'autisme est un trouble du développement qui se manifeste dans la petite enfance. L'autisme est caractérisé par l'incapacité d'acquérir des compétences sociales, des comportements répétitifs et un échec du développement de la parole et de la communication non verbale. Des études récentes ont montré que des mutations génétiques surviennent chez la majorité des personnes autistes. Ces mutations provoquent une variété de troubles qui conduisent finalement à des troubles cérébraux. Il est à noter que toutes les mutations ne suivent pas le même schéma. Ils englobent divers types de mutations. L'autisme doit être traité pendant l'enfance car les patients non traités ne progressent généralement pas vers les derniers stades de développement. A cet égard, de nombreuses études ont été réalisées et de nombreux traitements ont été proposés pour améliorer l'issue de ce "trouble" .
Conclusion:
Dans cette revue, nous avons discuté des nouvelles avancées réalisées dans la compréhension de la physiopathologie de l'autisme. En outre, nous avons également discuté de nouveaux traitements qui ont été proposés et ont traduit avec succès les enfants autistes. Dans l'ensemble, il est conclu que les nouvelles avancées ont largement aidé ces patients.

Overview of the Recent Advances in Pathophysiology and Treatment for Autism

Affiliations

Abstract

Background & objective: Autism is a developmental disorder that manifests itself in early childhood. Autism is characterized by inability to acquire social skills, repetitive behaviors and failure of speech and nonverbal communication development. Recent studies have shown that genetic mutations occur in majority of individuals with autism. These mutations cause a variety of disorders that ultimately lead to brain disorders. It is noteworthy that all mutations do not follow the same pattern. They encompass various kinds of mutations. Autism needs to be treated during childhood as untreated patients usually do not progress to the later stages of development. In this regard, many studies have been performed and numerous treatments have been proposed to improve the outcome of this disease.

Conclusion: In this review, we have discussed new advancements made in understanding the pathophysiology of autism. Furthermore, we have also discussed new treatments which have been proposed and have successfully translated affected children. Overall, it is concluded that new advances have largely helped these patients.

Keywords: Autism; brain stimulation; gut-brain; immune system; mutation; nutrition..

23 juillet 2019

Avantages du clown médical dans le traitement de jeunes enfants avec un diagnostic de "troubles du spectre de l'autisme"

Aperçu: G.M.
Nous avons étudié l'apport de la thérapie de groupe dispensée par un clown médical aux enfants avec un diagnostic de "trouble du spectre de l'autisme" (dTSA). Jusqu’à présent, les publications scientifiques sur le clowning médical se concentrent sur les avantages généraux pour la santé. La présente étude est la première étude contrôlée sur l’utilisation du clowning médical dans le traitement des enfants avec un dTSA. 
Vingt-quatre enfants âgés de 2 à 6 ans avec un dTSA inscrits à notre programme intensif d'éducation spéciale ont été examinés avant et après les séances de groupe avec intervention de clown (IC) et autre intervention (OI). 
Nous avons testé les comportements stéréotypés, l'expression verbale, la réciprocité entre les jeux et les sourires sociaux. Les données ont été recueillies au cours de 12 semaines d’intervention et la trajectoire du changement a été évaluée en plus de la pré / post-intervention 
Conclusion
Amélioration du temps dans toutes les mesures: Augmentation significative de la production de mots, de la réciprocité des jeux et du nombre de sourires sociaux. pendant l'IC par rapport à l'OI. Nous avons également constaté une réduction de la fréquence des comportements stéréotypés pendant et après l'IC par rapport à avant l'IC. 
Ces résultats préliminaires indiquent que le clownage médical peut être bénéfique pour les jeunes enfants avec dTSA, car il favorise la communication et la réciprocité sociale dans un cadre interventionnel amusant et vivant. 
Ce que l'on sait:
  • • De nombreux traitements sont utilisés et prouvés comme des interventions efficaces pour les enfants avec un dTSA
  • Jusqu'à présent, le clownage médical n'a pas été testé comme intervention ou traitement du TSA.
Quoi de neuf
  • Les séances de clown médical avec des enfants avec dTSA ont amélioré la communication pendant les interventions par rapport aux autres interventions. 
  • Les séances de clowns médicaux ont contribué à une diminution de la fréquence des mouvements stéréotypés chez les enfants avec dTSA.

2019 Aug;178(8):1283-1289. doi: 10.1007/s00431-019-03415-7. Epub 2019 Jun 26.

Benefits of medical clowning in the treatment of young children with autism spectrum disorder

Author information

1
Weinberg Child Development Center, The Chaim Sheba Medical Center, 5262000, Tel HaShomer Ramat Gan, Israel. DRShahar.Shefer@sheba.health.gov.il.
2
Weinberg Child Development Center, The Chaim Sheba Medical Center, 5262000, Tel HaShomer Ramat Gan, Israel.
3
Center of Academic Studies, Or Yehuda, Israel.
4
Sackler School of Medicine, Tel Aviv University, Tel Aviv-Yafo, Israel.

Abstract

We investigated the contribution of group therapy delivered by a medical clown to young children diagnosed with autism spectrum disorder (ASD). So far, scientific publications regarding medical clowning focus on general health advantages. The current study is the first controlled research examining the use of medical clowning in the therapy for children with ASD. Twenty-four children aged 2-6 years old with ASD enrolled in our special education intensive program were examined before and after group sessions with clown intervention (CI) and other intervention (OI). We tested stereotypic behaviors, verbal expression, play reciprocity, and social smiles. Data was collected during 12 weeks of intervention, and the trajectory of change was evaluated in addition to the pre-/post-intervention.Conclusion: improvement over time in all measures: Significant increase in word production, play reciprocity, and amount of social smiles during CI as compared with OI. We also found a reduction in frequency of stereotypic behaviors during and following CI as compared with before CI. These preliminary results indicate that medical clowning may be beneficial for young children with ASD, since it promotes communication and social reciprocity in a fun and lively interventional setting. What is Known: • Many therapies are used and proven as efficacious interventions for children with ASD. • So far, medical clowning was not tested as an intervention or therapy for ASD. What is New: • Medical clowning sessions with children with ASD elicited enhanced communication during the interventions as compared with other interventions. • Medical clowning sessions contributed to a decrease in frequency of stereotypic movements over time, in children with ASD.
PMID:31243575
DOI:10.1007/s00431-019-03415-7

22 juillet 2019

Améliorer les résultats de l'autisme infantile avec l'auto-immunité des récepteurs de folate et les dérangements nutritionnels: Un essai auto-contrôlé

Aperçu: G.M.
Contrairement aux multiples anomalies monogénétiques rares, un biomarqueur commun chez les enfants autistes et leurs parents est la découverte d'autoanticorps sériques dirigés contre le récepteur du folate alpha (FRα) localisé aux barrières hémato-encéphalique et placentaire, ce qui entrave le transfert physiologique du folate dans le cerveau. et le fœtus. Les résultats après intervention comportementale restant médiocres, un essai clinique a été conçu pour traiter l’auto-immunité au récepteur alpha du folate (FRα), associée à une correction des carences en nutriments due à des habitudes alimentaires anormales.
Méthodes:
Tous les participants avec un diagnostic d'autisme infantile non syndromique ont été soumis à un protocole de routine mesurant le CBC, le fer, les vitamines, le coenzyme Q10, les métaux et les oligo-éléments. Les auto-anticorps anti-FRα ont été évalués chez des patients, leurs parents et des témoins sains. Un essai thérapeutique auto-contrôlé a permis de traiter les troubles nutritionnels par addition d'acide folinique à forte dose si les auto-anticorps anti-FRα étaient positifs. L'échelle d'évaluation de l'autisme de l'enfance (CARS) surveillée au départ et après deux ans de traitement a été comparée à celle des enfants autistes non traités servant de référence.
Résultats:
Dans cet essai auto-contrôlé (82 enfants; âge moyen ± SD: 4,4 ± 2,3 ans; ratio hommes: femmes: 4,8: ​​1), des auto-anticorps anti-FRα ont été trouvés chez 75,6% des enfants, 34,1% des mères d'enfants  et 29,4% des
pères d'enfants. contre 3,3% chez les témoins non autistes. Comparé aux patients autistes non traités (n = 84) dont le score CARS est resté inchangé, un traitement de 2 ans a abaissé le score initial CARS de l’autisme sévère (moyenne ± SD: 41,34 ± 6,47) à l’autisme modéré ou léger (moyenne ± SD: 34,35 ± 6,25; test t apparié p <0,0001), permettant un rétablissement complet chez 17/82 enfants (20,7%). Le pronostic est devenu moins favorable avec la découverte de titres plus élevés d'autoanticorps FRα, d'autoanticorps FRα maternels positifs ou d'anticorps FRα chez les deux parents.
Conclusions:
La correction des carences nutritionnelles associée à de fortes doses d'acide folinique améliorait les résultats pour l'autisme, bien que la tendance d'un mauvais pronostic en raison d'anticorps FRα maternels ou d'anticorps FRα maternels chez les deux parents puisse justifier une intervention d'acide folinique avant la conception et pendant la grossesse.

Cliquer ICI pour accéder à l'intégralité de l'article en anglais


2019 Jun 18;2019:7486431. doi: 10.1155/2019/7486431. eCollection 2019.

Improving Outcome in Infantile Autism with Folate Receptor Autoimmunity and Nutritional Derangements: A Self-Controlled Trial

Author information

1
Center of Autism, University Hospital Liège (CHU), Belgium.
2
Department of Medicine, SUNY-Downstate Medical Center, Brooklyn, New York, USA.

Abstract

Background:

In contrast to multiple rare monogenetic abnormalities, a common biomarker among children with infantile autism and their parents is the discovery of serum autoantibodies directed to the folate receptor alpha (FRα) localized at blood-brain and placental barriers, impairing physiologic folate transfer to the brain and fetus. Since outcome after behavioral intervention remains poor, a trial was designed to treat folate receptor alpha (FRα) autoimmunity combined with correction of deficient nutrients due to abnormal feeding habits.

Methods:

All participants with nonsyndromic infantile autism underwent a routine protocol measuring CBC, iron, vitamins, coenzyme Q10, metals, and trace elements. Serum FRα autoantibodies were assessed in patients, their parents, and healthy controls. A self-controlled therapeutic trial treated nutritional derangements with addition of high-dose folinic acid if FRα autoantibodies tested positive. The Childhood Autism Rating Scale (CARS) monitored at baseline and following 2 years of treatment was compared to the CARS of untreated autistic children serving as a reference.

Results:

In this self-controlled trial (82 children; mean age ± SD: 4.4 ± 2.3 years; male:female ratio: 4.8:1), FRα autoantibodies were found in 75.6 % of the children, 34.1 % of mothers, and 29.4 % of fathers versus 3.3 % in healthy controls. Compared to untreated patients with autism (n=84) whose CARS score remained unchanged, a 2-year treatment decreased the initial CARS score from severe (mean ± SD: 41.34 ± 6.47) to moderate or mild autism (mean ± SD: 34.35 ± 6.25; paired t-test p<0.0001), achieving complete recovery in 17/82 children (20.7 %). Prognosis became less favorable with the finding of higher FRα autoantibody titers, positive maternal FRα autoantibodies, or FRα antibodies in both parents.

Conclusions:

Correction of nutritional deficiencies combined with high-dose folinic acid improved outcome for autism, although the trend of a poor prognosis due to maternal FRα antibodies or FRα antibodies in both parents may warrant folinic acid intervention before conception and during pregnancy.
PMID:31316831
PMCID:PMC6604479
DOI: 10.1155/2019/7486431

21 juillet 2019

RÉHABILITATION RÉUSSIE DU PATIENT HANDICAPÉ PAR LE TROUBLE DU SPECTRE AUTISTIQUE ET LE STATUT ÉPIGÉNÉTIQUE MODIFIÉ (POLYMORPHISMES DRD2 2137 T / T, MTRR 66 A / G, MTHFR 677 C / T, MTHFR 1298 A / C) - RAPPORT DE CAS.

Aperçu: G.M.
Les "troubles du spectre de l'autisme" (TSA) sont considérés comme une épidémie - l'incidence de la pathologie est passée de 1: 166 à 1:68 au cours des 5 dernières années. Le rôle principal dans la pathogenèse des TSA appartient actuellement à la violation du statut épigénétique sous la forme de polymorphismes de gènes. Un exemple en est les variants polymorphes des gènes des enzymes du cycle folate-méthionine, qui régulent le statut épigénétique par un processus de méthylation. L'article présente un cas de "trouble du spectre de l'autisme"  dans le contexte d'un statut épigénétique altéré (neurotransmetteurs de la dopamine métabolique et cycle de la méthylation). Une correction métabolique sélectionnée individuellement en fonction de paramètres biochimiques a permis d’améliorer le comportement, de stimuler le développement de la parole, d’arrêter de longues périodes sous-fébriles et d’hypersalivation.

2019 May;(290):124-127.

SUCCESSFUL REHABILITATION OF PATIENT DISABLED BY THE AUTISTIC SPECTRUM DISORDER AND THE MODIFIED EPIGENETIC STATUS (POLYMORPHISMS DRD2 2137 T/T, MTRR 66 A/G, MTHFR 677 C/T, MTHFR 1298 A/C) - CASE REPORT

Author information

1
Kharkov National Medical University; Interregional specialized Medical Genetic Center - Center of Rare (Orphan) Diseases, Kharkov, Ukraine.

Abstract

Autism spectrum disorders (ASD) are considered an epidemic - only in the last 5 years the incidence of pathology has increased from 1: 166 to 1:68 children. The main role in the pathogenesis of ASD currently belongs to the violation of the epigenetic status in the form of gene polymorphisms. An example is the polymorphic variants of the genes of the folate-methionine cycle enzymes, which regulate the epigenetic status through a methylation process. The article presents a case of autism spectrum disorder against the background of impaired epigenetic status (metabolic dopamine neurotransmitters and the methylation cycle). Individually selected metabolic correction based on biochemical parameters allowed improving behavior, stimulating speech development, stopping long subfebrile and hypersalivation.
PMID: 31322528

19 juillet 2019

Que ciblons-nous lorsque nous traitons les "troubles du spectre de l'autisme" ? Une revue systématique de 406 essais cliniques

Aperçu: G.M.
Le nombre d'essais visant à évaluer les traitements du "trouble du spectre de l'autisme" augmente progressivement. Cependant, on ne sait pas quelles mesures de résultats devraient être utilisées pour évaluer leur efficacité, en particulier pour les traitements qui ciblent les symptômes principaux. 
La présente analyse visait à fournir un aperçu complet des mesures de résultats utilisées dans les essais cliniques pour les personnes avec un diagnostic de "troubles du spectre de l'autisme".
Nous avons effectué des recherches systématiques dans la base de données Web of Knowledge entre 1980 et 2016 pour identifier les essais contrôlés publiés portant sur l'efficacité d'interventions dans les "troubles du spectre de l'autisme". 
Nous avons inclus 406 essais dans la base de données finale, à partir de laquelle 327 mesures de résultats ont été identifiées. Seules sept échelles ont été utilisées dans plus de 5% des études, parmi lesquelles seules trois des symptômes principaux mesurés (calendrier d'observation du diagnostic de l'autisme, échelle d'évaluation de l'autisme chez l'enfant et échelle de la réactivité sociale). 
Il est à noter que 69% des outils ont été utilisés dans la littérature une seule fois. 
Notre revue systématique a montré que l’évaluation de l’efficacité dans les essais d’intervention pour le "trouble du spectre de l'autisme" repose sur des outils hétérogènes et souvent non spécifiques à ce trouble. 
La fragmentation des outils peut entraver considérablement les comparaisons entre les études et donc la découverte de traitements efficaces pour les "troubles du spectre de l'autisme". Un plus grand consensus sur le choix de ces mesures devrait être atteint.
The number of trials aimed at evaluating treatments for autism spectrum disorder has been increasing progressively. However, it is not clear which outcome measures should be used to assess their efficacy, especially for treatments which target core symptoms. The present review aimed to provide a comprehensive overview regarding the outcome measures used in clinical trials for people with autism spectrum disorder. We systematically searched the Web of KnowledgeSM database between 1980 and 2016 to identify published controlled trials investigating the efficacy of interventions in autism spectrum disorder. We included 406 trials in the final database, from which a total of 327 outcome measures were identified. Only seven scales were used in more than 5% of the studies, among which only three measured core symptoms (Autism Diagnostic Observation Schedule, Childhood Autism Rating Scale, and Social Responsiveness Scale). Of note, 69% of the tools were used in the literature only once. Our systematic review has shown that the evaluation of efficacy in intervention trials for autism spectrum disorder relies on heterogeneous and often non-specific tools for this condition. The fragmentation of tools may significantly hamper the comparisons between studies and thus the discovery of effective treatments for autism spectrum disorder. Greater consensus regarding the choice of these measures should be reached.

21 janvier 2018

Définir les composantes comportementales du fonctionnement social chez les adultes avec un diagnostic de "trouble du spectre de l'autisme" en tant que cibles pour le traitement

Aperçu: G.M.
On reconnaît de plus en plus que les adultes avec un diagnostic de "trouble du spectre de l'autisme" (dTSA) pourraient bénéficier d'un traitement pour améliorer le fonctionnement social, un facteur clé de la qualité de vie globale des adultes. Cependant, les diverses composantes comportementales du fonctionnement social (c.-à-d. Les catégories de comportements sous-jacents au fonctionnement social), notamment la motivation sociale, l'anxiété sociale, la cognition sociale et les aptitudes sociales, n'ont pas toutes été évaluées ensemble. Il est difficile de connaître les niveaux relatifs de déficit dans ces diverses catégories, les relations entre ces catégories ou les cibles prometteuses pour les traitements.  
Les chercheurs ont émis l'hypothèse qu'il y aurait des corrélations significatives entre les mesures au sein de la même catégorie, mais moins de corrélations des mesures entre les catégories, indiquant l'hétérogénéité des déficiences chez les adultes avec dTSA.  
Vingt-neuf adultes avec dTSA sans déficience intellectuelle concomitante ont complété de multiples évaluations mesurant la motivation sociale, l'anxiété sociale, la cognition sociale et les aptitudes sociales, ainsi que des mesures des niveaux globaux de symptômes de TSA et du fonctionnement communautaire. 
Les résultats ont révélé des corrélations positives significatives entre les mesures dans la plupart des catégories; corrélations positives entre les mesures de la motivation sociale et toutes les autres catégories, à l'exception de la cognition sociale; ainsi que les corrélations inter-domaines positives entre les mesures de l'anxiété et le phénotype TSA; mesures des compétences sociales et du fonctionnement communautaire; et des mesures des compétences sociales et du phénotype TSA.  
D'autres études sont justifiées pour déterminer les relations causales entre ces catégories comportementales, à travers les étapes de développement.  
Cependant, l'absence de corrélations entre plusieurs catégories suggère l'importance potentielle des traitements multidimensionnels qui ciblent les composantes particulières du fonctionnement social qui ont le plus besoin d'amélioration chez les individus. 

Autism Res. 2018 Jan 17. doi: 10.1002/aur.1910.

Defining behavioral components of social functioning in adults with autism spectrum disorder as targets for treatment

Author information

1
Center for Neurobiology and Behavior, Department of Psychiatry, Perelman School of Medicine at the University of Pennsylvania, Philadelphia, Pennsylvania.
2
Neuropsychiatry Section, Department of Psychiatry, Perelman School of Medicine at the University of Pennsylvania, Philadelphia, Pennsylvania.
3
Center for Autism Research, Children's Hospital of Philadelphia, and Perelman School of Medicine at the University of Pennsylvania, Philadelphia, Pennsylvania.
4
and the Center for Mental Health Policy and Services Research, Department of Psychiatry, Perelman School of Medicine at the University of Pennsylvania, Philadelphia, Pennsylvania.

Abstract

There is increasing recognition that adults with autism spectrum disorder (ASD) would benefit from treatment to improve social functioning, a key factor in adults' overall quality of life. However, the various behavioral components of social functioning (i.e., categories of behaviors underlying social functioning), including social motivation, social anxiety, social cognition, and social skills, have not all been assessed together in any sample of adults with ASD, making it difficult to know the relative levels of impairment in these various categories, the relationships among these categories, or promising targets for treatments. We hypothesized there would be significant correlations among measures within the same category, but fewer correlations of measures between categories, indicating the heterogeneity of impairments in adults with ASD. Twenty-nine adults with ASD without co-occurring intellectual disability completed multiple assessments measuring social motivation, social anxiety, social cognition, and social skills, as well as measures of overall ASD symptom levels and community functioning. Results revealed significant positive correlations among measures within most categories; positive correlations between measures of social motivation and all other categories, except for social cognition; as well as positive cross-domain correlations between measures of anxiety and ASD phenotype; measures of social skills and community functioning; and measures of social skills and ASD phenotype. Further studies are warranted to determine causal relationships among these behavioral categories, across developmental stages. However, the lack of correlations between many categories suggests the potential importance of multidimensional treatments that target the particular components of social functioning most in need of improvement in individuals. Autism Res 2017. © 2017 International Society for Autism Research, Wiley Periodicals, Inc.

LAY SUMMARY:

The goal of this study was to measure behaviors that contribute to social functioning difficulties in adults with ASD, with the ultimate goal of guiding treatment development. We found that motivation to interact with others was significantly related to social anxiety and social skill. Our results suggest that motivation may be important to target in treatment, and that treatments should be tailored to the areas most in need of improvement in each individual.
PMID:29341497
DOI:10.1002/aur.1910

06 janvier 2018

Everolimus pour le traitement des troubles neuropsychiatriques associés au complexe de la sclérose tubéreuse

Aperçu: G.M.
L'objectif était d'évaluer si le traitement à court terme par l'évérolimus était sûr et pourrait améliorer la neurocognition et le comportement chez les enfants atteints de ST.Il s'agissait d'une étude de phase II prospective, à double insu, randomisée et contrôlée contre placebo. Les participants diagnostiqués avec ST et âgés de 6 à 21 ans ont été traités avec 4,5 mg / m2 par jour d'évérolimus oral (n = 32) ou un placebo correspondant (n = 15) pris une fois par jour pendant 6 mois. Pour l'efficacité, une batterie complète d'évaluation neurocognitive et comportementale a été réalisée au départ, à 3 mois et à 6 mois.
Presque toutes les mesures d'évaluation n'ont pas démontré de différences significatives entre les deux groupes au bout de six mois. Une seule mesure de la fonction exécutive (Cambridge Neuropsychological Test Automated Battery Stockings de Cambridge) favorisant le placebo (P = 0,025) et la cognition sociale (Social Responsibility Scale Social Cognition Subscale) favorisant l'évérolimus (P = 0,011) a été observée.  
Un total de 473 événements indésirables (EI) ont été signalés. Le nombre moyen d'EI par sujet était similaire pour le placebo et l'évérolimus. La plupart étaient de sévérité légère ou modérée et les EI graves étaient rares.Bien que sûr, l'évérolimus oral administré une fois par jour pendant 6 mois n'a pas amélioré significativement le fonctionnement ou le comportement neurocognitif chez les enfants atteints de ST.


Ann Clin Transl Neurol. 2017 Nov 12;4(12):877-887. doi: 10.1002/acn3.494. eCollection 2017 Dec.

Everolimus for treatment of tuberous sclerosis complex-associated neuropsychiatric disorders

Author information

1
Division of NeurologyDepartment of PediatricsCincinnati Children's Hospital Medical CenterUniversity of CincinnatiCincinnatiOhio.
2
Department of PsychiatryBoston Children's Hospital and Harvard Medical SchoolBostonMassachusetts.
3
Division of Child & Adolescent PsychiatryUniversity of Cape TownCape TownSouth Africa.
4
National Institute of Neurological Disorders and StrokeNational Institutes of HealthBethesdaMaryland.
5
Department of NeurologyBoston Children's HospitalHarvard Medical SchoolBostonMassachusetts.
6
Autism SpeaksBostonMassachusetts.
7
Division of Developmental & Behavioral PediatricsDepartment of PediatricsCincinnati Children's Hospital Medical CenterUniversity of CincinnatiCincinnatiOhio.

Abstract

Objective:

To evaluate if short-term treatment with everolimus was safe and could improve neurocognition and behavior in children with TSC.

Methods:

This was a prospective, double-blind randomized, placebo-controlled two-center phase II study. Participants diagnosed with TSC and age 6-21 years were treated with 4.5 mg/m2 per day of oral everolimus (n = 32) or matching placebo (n = 15) taken once daily for 6 months. For efficacy, a comprehensive neurocognitive and behavioral evaluation battery was performed at baseline, 3 months, and 6 months. For safety, adverse events recorded continuously via patient diary were categorized and graded per NCI Common Toxicity Criteria for Adverse Events, version 3.0 (CTCAE 3.0). Analyses were performed on the intention-to-treat population (n = 47).

Results:

Nearly all assessment measures failed to demonstrate significant differences between the two groups at the end of 6 months. Only one measure each of executive function (Cambridge Neuropsychological Test Automated Battery Stockings of Cambridge) favoring placebo (P = 0.025) and social cognition (Social Responsiveness Scale Social Cognition Subscale) favoring everolimus (P = 0.011) was observed. A total of 473 adverse events (AE) were reported. The average number of total AE per subject was similar for both placebo and everolimus. Most were mild or moderate in severity and serious AE were rare.

Interpretation:

While safe, oral everolimus administered once daily for 6 months did not significantly improve neurocognitive functioning or behavior in children with TSC.
PMID:29296616
PMCID:PMC5740257
DOI:10.1002/acn3.494

01 janvier 2018

Les effets différentiels des mandats d'assurance sur les dépenses en soins de santé pour le "trouble du spectre de l'autisme" chez les enfants

Aperçu: G.M.
Il existe une variation importante de l'intensité du traitement chez les enfants avec un diagnostic de "trouble du spectre de l'autisme" (dTSA). Cette étude demande si les politiques qui ciblent l'utilisation des soins de santé pour les TSA affectent différemment les enfants en fonction de cette variation. Plus précisément, les chercheurs examinent l'impact des mandats d'assurance au niveau de l'État qui obligent les assureurs commerciaux à couvrir certains traitements pour TSA pour tout régime pleinement assuré.À l'aide des demandes d'assurance présentées entre 2008 et 2012 par trois assureurs nationaux, les chercheurs ont utilisé une approche fondée sur la différence pour comparer les enfants avec dTSA qui étaient visés par des mandats et ceux qui ne l'étaient pas. Pour permettre des effets différentiels, ils ont estimé les régressions quantiles qui évaluent l'impact des mandats sur les répartitions des dépenses de trois résultats: 
  1. les dépenses mensuelles pour les services ambulatoires spécifiques aux TSA, 
  2. les dépenses mensuelles pour les services spécifiques TSA aux patients hospitalisés, et  
  3. les dépenses trimestrielles en médicaments psychotropes
Le changement dans les dépenses pour les services ambulatoires spécifiques aux TSA attribuables aux mandats varie selon le niveau de dépenses de l'enfant. Pour les enfants avec dTSA qui étaient assujettis au mandat, les dépenses mensuelles pour un enfant du 95e centile de la distribution des dépenses en soins ambulatoires spécifiques au TSA ont augmenté de 1460 $ (P <0,001). En revanche, l'effet était seulement de 2 $ par mois pour un enfant dans le cinquième percentile (P <0,001).  
Les mandats n'ont pas eu d'incidence importante sur les dépenses consacrées aux services aux patients hospitalisés ou aux psychotropes.Les mandats d'assurance au niveau de l'État ont des effets plus importants pour les enfants ayant des niveaux de dépenses plus élevés. Dans la mesure où les dépenses se rapprochent de l'intensité du traitement et de la gravité sous-jacente des TSA, ces résultats suggèrent que les mandats ciblent les enfants ayant de plus grands besoins en matière de services.

Med Care. 2017 Dec 28. doi: 10.1097/MLR.0000000000000863.

The Differential Effects of Insurance Mandates on Health Care Spending for Children's Autism Spectrum Disorder

Author information

1
Leonard Davis Institute of Health Economics.
2
Perelman School of Medicine, University of Pennsylvania, Philadelphia, PA.
3
Bloomberg School of Public Health, Johns Hopkins University, Baltimore, MD.
4
School of Social Policy and Practice, University of Pennsylvania, Philadelphia, PA.

Abstract

OBJECTIVES:

There is substantial variation in treatment intensity among children with autism spectrum disorder (ASD). This study asks whether policies that target health care utilization for ASD affect children differentially based on this variation. Specifically, we examine the impact of state-level insurance mandates that require commercial insurers to cover certain treatments for ASD for any fully-insured plan.

METHODS:

Using insurance claims between 2008 and 2012 from three national insurers, we used a difference-in-differences approach to compare children with ASD who were subject to mandates to children with ASD who were not. To allow for differential effects, we estimated quantile regressions that evaluate the impact of mandates across the spending distributions of three outcomes: (1) monthly spending on ASD-specific outpatient services, (2) monthly spending on ASD-specific inpatient services, and (3) quarterly spending on psychotropic medications.

RESULTS:

The change in spending on ASD-specific outpatient services attributable to mandates varied based on the child's level of spending. For those children with ASD who were subject to the mandate, monthly spending for a child in the 95th percentile of the ASD-specific outpatient spending distribution increased by $1460 (P<0.001). In contrast, the effect was only $2 per month for a child in the fifth percentile (P<0.001). Mandates did not significantly affect spending on ASD-specific inpatient services or psychotropic medications.

CONCLUSIONS:

State-level insurance mandates have larger effects for those children with higher levels of spending. To the extent that spending approximates treatment intensity and the underlying severity of ASD, these results suggest that mandates target children with greater service needs.
PMID:29287035
DOI:10.1097/MLR.0000000000000863